辉瑞公司(NYSE: PFE)于2024年9月25日宣布，自愿将其治疗镰状细胞病(SCD)的OXBRYTA®(voxelotor)从所有获批市场撤回。
这一决定将对全球患者产生影响，因其是在评估临床数据后做出的，评估结果引发了对药物安全性的担忧。
辉瑞表示，目前的数据表明，OXBRYTA的相关风险，包括血管闭塞危机和致命事件的发生率，已超过其治疗SCD的益处。
这一举措标志着治疗领域的重大转变，最初被视为对这一危及生命疾病的有希望的进展。
作为撤市的一部分，辉瑞将停止与voxelotor相关的所有临床试验和扩大准入计划，实际上终止了该药物对新患者和现有患者的可用性。
该公司已向监管机构报告了安全问题，并决定在进一步审查期间将OXBRYTA撤出市场。
辉瑞呼吁正在接受OXBRYTA治疗的患者尽快咨询医疗保健提供者，讨论替代治疗方案。
撤回OXBRYTA的决定源于对安全性数据的分析，指出在服用该药物的患者中，血管闭塞危机的发生存在不平衡。
此外，临床研究中也观察到致命事件的显著增加。
这些发现促使辉瑞重新评估该药的整体收益-风险状况，最终得出结论，继续使用该药可能危及患者安全。
在一项236名参与者的关键研究中，接受OXBRYTA治疗的患者中有8人死亡，而安慰剂组仅有2人死亡。
这一显著差异引起了公司和监管机构的高度关注。
血管闭塞危机发生时，镰状红细胞阻碍了血液流向器官和组织，导致严重疼痛、器官损伤，甚至死亡。
这些危机的不平衡及死亡事件，促使辉瑞决定停止所有与voxelotor相关的活动。
辉瑞首席医疗官Aida Habtezion强调，患者安全是公司的首要任务：“患者的安全和健康对辉瑞至关重要，我们相信这一行动符合患者的最佳利益。我们主要关心的是SCD患者，这仍然是一种非常严重且难以治疗的疾病，治疗方案有限。”
辉瑞已采取措施确保所有利益相关者，包括患者、医生和药剂师，了解此次撤药的情况。
该公司还为需要过渡到替代疗法的患者提供支持，并为寻求进一步指导的医疗保健专业人员建立了热线。
OXBRYTA于2019年首次获得美国FDA的加速审批，专门用于治疗12岁及以上镰状细胞病引起的溶血性贫血。
2021年，FDA将其批准范围扩大至4岁以下儿童。此后，该药已在超过35个国家获得批准，包括欧洲、英国和阿拉伯联合酋长国的主要市场。
它被视为一种突破性治疗方法，能够通过增加血红蛋白对氧气的亲和力来防止红细胞的镰状变形。
辉瑞在2022年以54亿美元收购全球血液治疗公司(GBT)，以获得OXBRYTA，显示出辉瑞对扩大其在罕见疾病领域投资的承诺。
2023年，该药为辉瑞带来了3.28亿美元的收入。尽管早期前景光明，但新出现的安全数据为其未来蒙上了阴影。
虽然OXBRYTA的撤回代表了镰状细胞病治疗的挫折，辉瑞仍然致力于SCD社区。
Habtezion重申，该公司将继续评估数据，并致力于为患有这种衰弱疾病的患者开发更安全的替代品。
镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，主要影响非洲人、西班牙人、中东人和南亚人后裔。
这种情况导致红细胞呈镰刀状，阻碍血液流动，造成严重疼痛、器官损伤及一系列其他并发症，包括中风。
SCD通常在儿童时期表现出来，如果没有适当的治疗，可能会显著缩短寿命。
目前，SCD的治疗方案有限，因此OXBRYTA等疗法的缺失对患者和医疗保健提供者的影响尤为显著。
该药的停药增加了为这一人群开发新的有效治疗方法的紧迫性。
鉴于辉瑞的决定，欧洲药品管理局(EMA)计划召开特别会议，审查OXBRYTA的安全性问题。与此同时，美国FDA和其他全球监管机构正在密切关注这一情况。
辉瑞已向患者和医疗保健专业人员保证，将随时通报有关该药的任何新进展和未来决定。
与此同时，辉瑞预计此次撤资不会影响其2024年的财务指导。
尽管OXBRYTA项目遭遇挫折，该公司仍继续在其镰状细胞病投资组合的其他研究和开发领域进行投资，以期解决受这种慢性和危及生命疾病影响患者的未满足需求。
有关其他信息，患者和医疗保健提供者可致电1-800-438-1985与辉瑞医疗信息部门联系。
这一发展凸显了药物开发的挑战，以及创新与患者安全之间的平衡。
虽然OXBRYTA的停药对镰状细胞病患者来说是一个艰难的时刻，但它强调了持续研究寻找更安全、更有效治疗方法的重要性。
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